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1针见效!FDA批准史上最贵药物
2022-11-12

联邦食品暨药物管理局(FDA)24日批准历来最昂贵的药物,这种定价212万5000元的药物,专门用来为幼儿治疗罕见而又致命的嵴髓性肌肉萎缩症(SMA),只需注射一针即见效。

政府批准历来最昂贵、定价212万5000元的药物Zolgensma,专门用来为幼儿治疗罕见而又致命的嵴髓性肌肉萎缩症。

SMA会摧毁婴儿脑干和嵴椎控制语言、行走、呼吸和吞嚥的神经细胞,使他们逐渐丧失对肌肉的控制能力。几乎所有患者都活不过一、两年。

美国大约每50个人就有一个带有这种基因,大约每1万1000个婴儿就有一个受到影响,每年约有400个这种病儿出生。

诺华药厂(Novartis)制造的基因治疗药物Zolgensma,在基因测试证实对SMA的四种类型都有效,并获准供不满两岁的幼儿使用。

一些医生认为这种"神药"贵得离谱,病童的父母却可能认为这是天赐之礼。

诺华说,它将让保险公司分五年支付药费,每年付42万5000元,如果治疗无效,它会退回部分费用。

美国唯一核准的另外一种治疗SMA药物Spinraza,在初步治疗后,每四个月必须再注射一次。这种由百健药厂(Biogen)制造的药物,第一年定价75万元,以后每年35万元。

在临床试验中,罹患最严重类型SMA的婴儿,出生六个月内注射Zolgensma,出现的肌肉问题很有限,而且愈早治疗效果愈好。

接受治疗的每一个病童都见效,参加初期研究的15个儿童经过大约四年追踪,全部都还活着而且情况良好。有个病童出生27天就接受注射,将近四年后身体健康而又强壮,没有SMA的迹象。

出生六个月后才接受这种治疗的婴儿会停止失去肌肉控制,可是无法扭转已造成的损害。

诺华一直与各州合作,希望规定婴儿一出生就得做基因检验,并预期大部分州明年就会施行这种规定。

诺华为昂贵的药价辩护,指出其他治疗也非常昂贵,例如器官移植手术得花300至500万元,效用还不如它的新药,而且Zolgensma的价格只是现有治疗为期10年费用的大约一半。

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